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科学家质疑美国首批基因编辑人类胚胎—新闻—

发布时间:2017-12-03 阅读:

  科学家质疑美国首例人类基因改造人类胚胎 - 新闻 - 科学网

  8月初,美国研究小组宣布成功使用CRISPR技术修复人类早期胚胎遗传性心脏病的基因突变。这是美国人类胚胎基因编辑的第一次。生物界的消息引起了一些争议。

  精确的基因编辑技术可以用来修复人类胚胎中的致病基因突变,方法是将其与体外受精技术相结合,或者预防与遗传疾病相关的突变的人将疾病传染给下一代。研究人员说,这些结果揭示了早期胚胎编辑在预防和控制单基因显性遗传疾病方面的巨大潜力,并将在编辑技术的应用和发展中发挥重要作用。

  但其他人可能会有不同的意见。最近,数字发育生物学家和干细胞专家在BioRxiv的网站上发表了一篇文章,质疑这个实验是否可能不能用基因编辑技术成功地修复致病基因,并且认为胚胎DNA如何精确改变编辑会留下许多技术安全问题。

  作为回应,俄勒冈大学健康和科学大学的胚胎学家Shoukhrat Mitalipov领导了这项研究,并在一份声明中表示,他们坚持原始论文中的结论。我们的实验结果是基于对数百个人类胚胎的精细实验。

  8月2日,Mitalipov团队在Nature上发表了一篇文章,利用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功修复人类胚胎细胞中突变的MYBPC3基因。

  MYBPC3基因是肥厚型心肌病的罪魁祸首,肥厚型心肌病是目前已知的单基因遗传疾病万余种之一,也是年轻运动员猝死的主要原因之一。如果使用基因编辑技术在胚胎中成功修复了MYBPC3突变,它将不再传给后代,家族遗传疾病将被消除。

  在最新的研究中,CRISPR-Cas9系统在100%的正确位置进行编辑,58个测试胚胎中有42个未检测到MYBPC3突变,占健康胚胎的72.4%。单拷贝基因突变的患者通常只有一半机会将健康基因传给下一代。此外,实验结果在涉及安全性的脱靶问题和嵌合方面也表现良好。

  但与以往的研究不同,在本实验中,将男性的种系携带突变基因替换为研究人员插入的健康基因,而不是以卵细胞中的健康基因为模板。研究小组认为,细胞必须依靠修复过程中卵子供体的非突变DNA序列。

  挑战文章由Memorial Sloan Katherine癌症中心的发育生物学家Maria Jasin和哥伦比亚干细胞生物学家Dieter Egli负责协调,他还包括哈佛医学院遗传学家George Church。他们认为这篇论文与胚胎在发育早期如何组织的既定理解背道而驰。也就是说,在受精后的几个小时内,来自精子的DNA和来自卵子的DNA更远,每个都隐藏在一层膜内,不能相互作用。

  没有参加BioRxiv文章的中山大学干细胞科学家黄军副教授说,细胞使用自己的序列进行修复并不奇怪。在他之前的研究中,他的研究小组使用了不寻常的体外三倍体人类胚胎,发现在早期胚胎中对CRISPR进行基因编辑时,胚胎可以使用自己的序列进行修复。黄军队伍就世界上第一个人类胚胎基因编辑研究。

  此外,在预印本文件中提出了另外两种可能性来解释Mitalipov等人的发现:一些胚胎可能在其父母中没有遗传突变;在体外受精过程中,胚胎偶尔不需要父本DNA就可以开始发育。因此,怀疑论者说,这项研究并不排除在每个胚胎发生这种情况的可能性。

  此外,还有一些问题是胚胎早期突变的亲本基因可能被切断,而不是被修复为健康的基因,这意味着所谓的未检测到突变可能是由于基因突变导致的CRISPR到期。但是这可能对胚胎有未知的影响。

  伦敦弗朗西斯克里克渔业研究所的发育生物学家罗宾·洛夫尔·巴杰说,自“自然”论文发表以来,这种等位基因撤回的可能性一直是该领域的一个讨论话题。他说,许多科学家正在等待米塔利波夫的答复。

  在声明中,米塔利波夫表示,他们将一对一地回答提问中提出的一些问题。我们也鼓励其他科学家通过他们的人类胚胎实验重复我们的实验结果,并公布他们的结果。

  据悉,该文被质疑提交给“自然”杂志社评的同行评议。此外,其他科学家也对媒体提出质疑,认为两个细胞的精卵结合距离基因组很远,CRISPR工具不能将蛋形基因模板,男性生殖细胞突变基因修复。 (张璋编)

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